PARIS, 29 oct 2007 (AFP) - Deux enfants souffrant d'une maladie génétique rare, l'adrénoleucodystrophie, ont pu pour la première fois être traité avec succès par thérapie génique, s'est félicitée lundi l'Association européenne contre les leucodystrophies (ELA).
Cette maladie génétique liée au chromosome X se traduit par la destruction de la gaine de myéline (qui enveloppe les nerfs) dans le cerveau et la moelle épinière. Toutes les fonctions vitales peuvent être affectées, précise dans un communiqué l'association que parraine le footballeur Zinédine Zidane.
Jusqu'à présent, le traitement de l'adrénoleucodystrophie (ALD), forme de leucodystrophie la plus courante, avec environ 35 nouveaux cas par an en France, reposait sur la greffe de moelle osseuse (berceau des futures cellules sanguines), une approche limitée par la rareté des donneurs et le risque de rejet, précise l'association ELA.
Lors de l'essai de thérapie génique réalisé par le Dr Nathalie Cartier et le Pr Patrick Aubourg (hôpital Saint-Vincent de Paul, Paris), un virus du sida (VIH) inactivé a servi de vecteur pour introduire le "gène médicament" dans l'ADN des cellules de moelle osseuse des deux enfants malades.
Le VIH est un virus qui doit introduire son matériel génétique dans l'ADN des cellules qu'il parasite pour s'y reproduire. Cette propriété a été utilisée, grâce à une souche inoffensive du virus, pour transférer le gène thérapeutique dans le noyau des cellules-cibles.
Les cellules génétiquement corrigées ont ensuite été réinjectées dans le sang des deux jeunes patients dans le service du Pr Alain Fischer à l'hôpital Necker (Paris).
Avec un recul de six mois à un an, pour les deux enfants, les résultats seraient jugés "encourageants" par l'équipe médicale, car la protéine déficiente "s'exprime dans un pourcentage important des cellules du sang", rapporte l'association ELA.
"Il faut être extrêmement prudent sur le long terme, l'efficacité, la sécurité, mais cela montre qu'on est sur la bonne voie", a déclaré lundi à l'AFP la présidente de l'Association française contre les myopathies, Laurence Tiennot-Herment.
Grâce aux dons du Téléthon, l'AFM a contribué depuis 1988 au financement des travaux de l'équipe du Pr Aubourg à hauteur de 1,6 million d'euros, de l'identification du gène en 1993 à l'essai sur l'homme, a-t-elle précisé.
"C'est une grande première", cela démontre "que la thérapie génique est une piste tout à fait innovante et intéressante pour les maladies monogéniques graves", même si "les premières percées ont été un peu compliquées", a souligné la présidente de l'AFM.
Elle a rappelé les premiers essais de thérapie génique entrepris en 1999 sur les "bébés-bulles" souffrant de graves déficits immunitaires par Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo à l'hôpital Necker-Enfants malades à Paris. L'essai avait dû être suspendu suite à des complications chez plusieurs enfants.
En Italie où un essai similaire s'est déroulé sans complications avec maintenant un recul de sept ans, la thérapie génique pour une maladie soeur de celle des "bébés-bulles" pourrait être prochainement officiellement homologuée. "Ce sera la première AMM (autorisation de mise sur le marché) pour une thérapie génique", s'est réjoui la présidente de l'AFM.
071029
AF071053_FR
© Agence France-Presse 2007. Tous droits de reproduction et de représentations réservés. Toutes les informations, textes, photos, graphiques reproduites sur ce site ainsi que le logo de l'AFP sont protégés par des droits de propriété intellectuelle détenus par l'Agence France-Presse. Par conséquent, aucune de ces informations ne peut être reproduite, modifiée, transmise, rediffusée, traduite, vendue, exploitée commercialement ou réutilisée de quelque manière que ce soit sans l'accord préalable écrit de l'AFP. http://www.afp.com/
AEGiS is a 501(c)3, not-for-profit, tax-exempt, educational corporation. AEGiS is made possible through unrestricted grants from Boehringer Ingelheim, Bridgestone/Firestone Charitable Trust, Bristol-Myers Squibb Company, Elton John AIDS Foundation, John M. Lloyd Foundation, the National Library of Medicine, Roche and Trimeris, and donations from users like you. Always watch for outdated information. This article first appeared in 2007. This material is designed to support, not replace, the relationship that exists between you and your doctor.
AEGiS presents published material, reprinted with permission and neither endorses nor opposes any material. All information contained on this website, including information relating to health conditions, products, and treatments, is for informational purposes only. It is not meant to be a substitute for the advice provided by your own physician or other medical professionals. Always discuss treatment options with a doctor who specializes in treating HIV.
Copyright ©1980, 2007. AEGiS. All materials appearing on AEGiS are protected by copyright as a collective work or compilation under U.S. copyright and other laws and are the property of AEGiS, or the party credited as the provider of the content.