PARIS, 29 Oct 2007 (AFP) - Dos niños que padecen una enfermedad genética rara, la adrenoleucodistrofia, han sido tratados por primera vez con una terapia genética en Francia, anunció este lunes la Asociación Europea contra las Leucodistrofias (ELA).
Esta enfermedad genética ligada al cromosoma X provoca la destrucción de la cubierta de mielina que envuelve los nervios del cerebro y de la médula espinal, afectando a las funciones vitales.
Hasta ahora, el tratamiento de la adrenoleucodistrofia, las más común de las leucodistrofias, era el trasplante de médula ósea.
La nueva terapia fue ensayada por el doctor Aubourg en un hospital de París. Un virus del sida (VIH) inactivo sirve de vector para introducir el "gen medicamento" en el ADN de las células de la médula ósea, aprovechando que el VIH debe introducir su material genético en el ADN de las células que infecta para poder reproducirse.
Las células tratadas se reinyectaron en la sangre de los dos jóvenes pacientes y ahora hay que esperar entre seis meses y un año para ver cuáles son los resultados.
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